Os cientistas da Mass Eye and Ear são vencedores da Feira de Ciências do Gizmodo de 2025 para sua pesquisa e desenvolvimento de uma terapia experimental de células -tronco para córneas gravemente e supostamente permanentemente, feridas.
A pergunta
As células -tronco podem ajudar a reparar lesões oculares anteriormente intratáveis?
Os resultados
Em um pequeno estudo de 14 pacientes publicados em março, os pesquisadores mostraram que period possível tirar células -tronco dos olhos saudáveis de uma pessoa e usá -los para reabastecer com segurança a superfície de sua outra córnea severamente danificada.
18 meses após o procedimento, quase todos os pacientes continuaram mostrando pelo menos uma resposta parcial ao tratamento e viu sua visão melhorar, enquanto dois terços experimentaram uma restauração completa da superfície da córnea. Não foram relatados efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento.
Por que eles fizeram isso
Quando nossa córnea – a camada externa transparente do olho – é prejudicada por lesão ou infecção, os médicos geralmente o tratam transplantando o tecido saudável da córnea de um doador, também conhecido como enxerto de córnea. Mas, às vezes, uma lesão é tão prejudicial que também limpa o suprimento limitado de células -tronco da superfície da córnea, também chamado de células epiteliais limbais. Sem essas células, as pessoas sofrerão sintomas como coceira, dor, córneas brancas e, eventualmente, perda de visão.
A abordagem da equipe colhe células -tronco da córnea do olho saudável da pessoa e as cresce no laboratório. Essas células epiteliais autólogas de limbro (calec) cultivadas são embaladas em um enxerto de tecido celular que é transplantado para o outro olho.
“A deficiência de células -tronco da córnea é realmente uma das causas mais comuns de cegueira em todo o mundo. Essas células -tronco criam uma camada de células epiteliais saudáveis da córnea, e isso é compatível com boa visão e sem dor e apenas com um olho confortável quando você pisca”, o líder do projeto Ula Jurkunas, diretor associado do The the Córnea Serviço no Mass Eye and Ear, disse à Gizmodo. “E, portanto, desenvolvemos esse tipo de terapia com células -tronco em resposta a uma necessidade médica não atendida de deficiência de células -tronco e cegueira da córnea”.
Por que eles são um vencedor
Não há tratamento altamente eficaz para os casos mais graves de deficiência de células -tronco limbais, de acordo com Jurkunas. Portanto, a Calec poderia oferecer esperança a muitas pessoas que, de outra forma, não tinham opções. E como usa as células -tronco adultas de uma pessoa, não há preocupação com o corpo que rejeita o transplante ou outras considerações éticas geralmente criadas com o uso de células -tronco embrionárias.
Mas mais do que isso, está abrindo um novo terreno no mundo da medicina de células -tronco. Segundo os pesquisadores, esta é a primeira terapia com células -tronco desse tipo nos EUA a serem usadas nos olhos. Durante décadas, os cientistas estudam células -tronco como um possível tratamento para todos os tipos de lesões irreversíveis. Calec e terapias similares poderiam muito bem se tornar alguns dos primeiros exemplos de boa -fé dessa abordagem que funcionam como pretendido.
O que vem a seguir
Jurkunas e sua equipe estão agora em discussão com a Meals and Drug Administration sobre a aprovação da Calec, que pode exigir dados adicionais de um estudo maior realizado em vários locais de pesquisa. Eles também estão conversando com potenciais parceiros comerciais para licenciar a terapia e ajudar a financiar um desenvolvimento adicional, incluindo um novo julgamento, se necessário.
Fora disso, a equipe ainda está trabalhando para melhorar o prazo de validade e a fabricação de células calec, o que será importante para garantir que a terapia possa ser enviada a distâncias mais longas.
A equipe
Jurkunas começou a trabalhar na pesquisa que deu origem a Calec como cientista júnior em 2006, há quase 20 anos. E embora a equipe possa trazer parceiros comerciais para a etapa closing do desenvolvimento, a atual jornada da Calec do banco de laboratório ao lado da cama foi fabricada notavelmente sem qualquer financiamento farmacêutico. No entanto, exigiu a colaboração de muitos outros pesquisadores, incluindo os cientistas do Japão que inicialmente ajudaram Jurkunas a aprender a cultivar melhor as células -tronco no laboratório.
“Foi preciso uma enorme quantidade de equipe de pesquisa de estudo. E depois há os colaboradores do médico, Reza Dana, Jia Yin, Lynette Johns; eles foram os principais investigadores do The the [March 2025] Estudo “, disse Jurkunas.” E isso é apenas um olho e orelha em massa. Então temos o Hospital Infantil de Boston; Temos Dana Farber; Temos o Jaeb Heart, que é o nosso [Contract Research Organization] Isso nos ajudou com a análise e gerenciamento de dados e todas as coisas que você precisa fazer para garantir que os dados estejam intactos. ”
Jurkunas também apontou que a Calec nunca teria concretizado sem o financiamento federal fornecido pelos Institutos Nacionais de Saúde e pelo Instituto Nacional Olhado – o mesmo tipo de financiamento que agora está sendo ameaçado pelo atual governo Trump.
“Quero lembrar apenas as pessoas que o NIH apóia terapias clinicamente transformadoras que são de novo, elas são novas”, disse ela. “Pensamos neles, trabalhamos com eles e os desenvolvemos.”
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